Company Announcement Full approval based on global Phase 3 study demonstrating overall survival benefit of TIVDAK compared to chemotherapy TIVDAK is the first antibody-drug conjugate in this patient population to have positive overall survival data April 30, 2024 – Genmab A/S (Nasdaq: GMAB) and Pfizer Inc. (NYSE: PFE) announced today the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the supplemental Biologics License Application (sBLA) for TIVDAK® (tisotumab vedotin-tftv) for the treatmen

2024年4月29日，Repertoire Immune Medicines宣布与百时美施贵宝达成合作协议，开发针对3种自免疾病的“耐受疫苗”，百时美施贵宝支付6500万美元预付款，最高18亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。 Repertoire将利用其TCR表位发现平台DECODE，和LNP递送技术来开发自免疾病的耐受疫苗。 通过DECODE技术平台确定TCR表位以后，通过LNP递送编码相应表位的mRNA来治疗自免疾病。 Repertoire已经在开发针对一型糖尿病、多发性硬化症等自免疾病的耐受疫苗。 Repertoire由Flagship孵化，2020年由其孵化的两家公司Torque Therapeutics和Cogen Immune Medicines合并而来。目前自免疾病药物开发，多从细胞因子或免疫细胞的调节角度入手。Repertoire的思路则是从引起自免反应的T细胞表位入手，用类似于过敏原脱敏的方式来治疗自免疾病，理论上更具有特异性。不过显而易见，这种治疗方式也存在极大的挑战，过敏疾病本质上可以看做一种特异性极强（过敏原高度特异）的自免疾病，而一般的自免疾病实际上是

April 29, 2024 -- The Pediatric Brain Tumor Foundation (PBTF) is pleased to celebrate the FDA’s approval of Day One Biopharmaceuticals’ OJEMDA (tovorafenib), a new therapy for the treatment of pediatric low-grade glioma (pLGG), the most common brain tumor diagnosed in children. The FDA’s approval of OJEMDA represents a significant milestone for pLGG patients and their families. The new treatment also stands as a key breakthrough in the Pediatric Brain Tumor Foundation’s efforts to accelerate ne

April 29, 2024 -- AIM ImmunoTech Inc. (NYSE American: AIM) (“AIM” or the “Company”) today announced that it has taken an essential step forward in testing the combination of AIM’s Ampligen® (rintatolimod) and AstraZeneca’s anti-PD-L1 immune checkpoint inhibitor Imfinzi® (durvalumab) in the treatment of late-stage pancreatic cancer (the “DURIPANC” study). See: ClinicalTrials.gov NCT05927142. Investigators at Erasmus Medical Center ("Erasmus MC") in the Netherlands have completed the safety eval

European Orphan Drug Designation (“ODD”) qualifies NXC-201 for: 10 years of market exclusivity once authorized in the EU Access to the EU centralized authorization procedure Reduced fees for: EU protocol assistance, marketing authorization applications, inspections before authorization, applications for changes to marketing authorizations made after approval, and reduced annual fees April 29, 2024 -- Immix Biopharma, Inc. (“Immix Biopharma”, “Company”, “We” or “Us”, Nasdaq:IMMX), a clinical-sta

X4 Pharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已批准Xolremdi（mavorixafor）胶囊上市，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。新闻稿指出，这是首款专门针对WHIM综合征患者的获批疗法。此前，这款疗法曾获得FDA授予的突破性疗法认定。 FDA的批准基于3期临床试验4WHIM的结果，这是一项为期一年的全球性、随机双盲、含安慰剂对照的多中心研究，涉及31名12岁及以上确诊WHIM综合征患者。该试验通过绝对中性粒细胞计数（ANC）、绝对淋巴细胞计数（ALC）的改善以及减少感染来衡量Xolremdi的疗效。在4WHIM试验中，与安慰剂相比，Xolremdi治疗显著增加了ANC水平超过阈值（≥500细胞/微升）和ALC水平超过阈值（≥1000细胞/微升）的持续时间，p值均小于0.0001。此外分析显示，与安慰剂组相比，Xolremdi治疗组的总感染评分（根据严重程度调整）减少了约40%。Xolremdi治疗还使年化感染率相比安慰剂组降低了60%。在4WHIM试验中，报告最常见的不良反应（≥10％，且比安慰剂更频繁

免疫检查点阻断（immune checkpoint blockade，ICB）已经成为一种革命性的肿瘤免疫疗法，在多种癌症类型中展现出持久的临床应答。然而，目前的ICB治疗仅使少数癌症患者受益，仍有大量患者对现有免疫治疗应答不佳。其中一个重要原因，便与I型主要组织相容性复合物（MHC-I）相关。 MHC-I就像是细胞的展示窗口，它们可以与细胞内的抗原肽结合，并将这些肽段递呈到细胞表面。这样，杀伤性T细胞通过识别这些抗原肽，就能读懂细胞内部的健康状态，并消灭那些癌变的异常细胞。 相关文献报道，由于DNA突变、RNA下调、表观遗传沉默等因素，在超过65%的肿瘤中，MHC-I分子表达缺失了。抗原递呈存在缺陷的肿瘤无法被T细胞识别、破坏，这些“冷肿瘤”也成为肿瘤免疫治疗的一大难点。 有趣的是，我们的免疫系统其实存在对付MHC-I缺失的机制：在体内巡逻的自然杀伤（NK）细胞可以识别并且攻击由于病毒感染等原因而缺少MHC-I的细胞。然而，目前癌症免疫学中面临的一个主要难题是：为什么具有MHC-I缺陷的肿瘤却不能被NK细胞杀死呢？ 现在，来自寻百会生物（GV20 Therapeutics）的研究团队

日前，Cerevance宣布完成B-1轮扩展融资，在之前获得的5100万美元基础上再增加4700万美元，使其B-1轮融资总额达到9800万美元。Cerevance是一家专注于开发中枢神经系统（CNS）疾病精准疗法的临床阶段公司。 此次融资由Agent Capital、Bioluminescence Ventures和Double Point Ventures领投，新投资者MQB Partners和LifeRock Ventures以及现有投资者Gates Frontier、Google Ventures（GV）和Lightstone Ventures也参与其中。 Cerevance公司运用其独有的核富集转录本排序测序（NETSseq）技术平台和先进的机器学习技术，专注于揭示特定细胞类型的基因表达谱。这一技术能够识别在疾病相关回路中独特表达或在疾病状态下发生变化的新靶点。公司依据这些研究成果及其科学家和药物开发团队的专业知识，正在推动多种疗法的临床开发。目前，Cerevance的产品管线中发展最快的疗法包括CVN424、CVN766和CVN293。 Cerevance的主打项目CVN42

酒渣鼻（又称玫瑰痤疮）是一种常见的慢性皮肤病，影响全球5.5%的人口。该病主要累及面部皮肤，其常见特征为慢性面部中央发红、潮红发作或加重、炎症性病变和/或眼部症状等。对于持续性红斑和潮红，目前临床上可用的疗法效果有限，且患者通常会因该症状而受到身体和心理困扰。 降钙素基因相关肽（CGRP）与酒渣鼻的发病机制有关，抑制CGRP通路可能改善该疾病的某些特征。近期发表于JAMA Dermatology的一项研究，旨在评估抗CGRP受体单克隆抗体erenumab治疗酒渣鼻相关红斑和潮红的有效性、耐受性和安全性。研究结果显示，erenumab治疗或可有效减少与酒渣鼻相关的潮红和慢性红斑，且患者耐受良好。 这项单中心、开放标签、单臂、非随机对照试验包括导入期（4周）和治疗期（12周），于2020年6月9日~2021年5月11日进行，在4周导入期（基线）后，纳入30例18岁~65岁、有≥1年酒渣鼻病史、且有≥15天的中度至重度红斑（患者自我评估[PSA]红斑评分＞3分）和/或中度至极度潮红（潮红评估工具[FAST]中患者报告的潮红评估第2项[过去24小时内整体潮红评分]＞4分）患者，并将其安排接受皮

– Company creating de novo designed macrocycles with enhanced efficacy that precisely target disease biology – Vilya’s privileged macrocycles have the potential to be applied across broad therapeutic areas, addressing large unmet medical needs April 25, 2024 -- VILYA, Inc. (Vilya), a biotechnology company creating a new class of medicines that precisely targets disease biology, today announced the publication of a new study in Science that validates the company’s foundational drug discovery app